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Nuovo trattamento per l’emofilia B
Approvata la terapia genica fidanacogene elaparvovec
La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio a una terapia genica (fidanacogene elaparvovec) per il trattamento dell’emofilia B.
Per i pazienti idonei al trattamento, una sola somministrazione potrà sostituire le attuali infusioni settimanali o bisettimanali. Lo ha reso noto Pfizer, azienda che sviluppa il farmaco.
L’emofilia è una malattia genetica causata dalla carenza di un fattore della coagulazione: nel caso dell’emofilia di tipo B il fattore nove (IX). Ciò causa emorragie spontanee e sanguinamenti anche a seguito di piccoli traumi. Per evitare ciò, oggi il trattamento prevede la somministrazione periodica del fattore IX.
La nuova terapia fornisce, attraverso un virus ingegnerizzato, il gene per il fattore IX in modo da restituire ai pazienti la capacità di produrre autonomamente la proteina.
Nella sperimentazione che ha portato ...
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NOTIZIE SPECIFICHE SU | emofilia, terapia, genica,
Del 02/08/2024 09:50:00
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