(2° pagina) (Torna alla 1° pagina..) innocuo adenovirus.
In fase di sperimentazione animale, le iniezioni del virus che trasporta shRNA sono state effettuate in due siti nel midollo spinale di topi adulti che esprimevano un'alterazione del gene Sod1, prima dell'insorgenza della malattia o quando gli animali hanno cominciato a mostrare i primi sintomi.
È bastata una sola iniezione per ridurre la neurodegenerazione nei topi pre-sintomatici. Negli altri topi che mostravano già alcuni sintomi, l'iniezione ha bloccato l'evoluzione della malattia.
"Attualmente, questo approccio rappresenta la terapia più potente mai dimostrata nei modelli murini di Sla mutata legata al gene Sod1", assicura Martin Marsala, professore presso il Dipartimento di Anestesiologia presso la UC San Diego School of Medicine, autore senior dello studio.
Gli esperti stanno ora tentando di replicare il trattamento sui suini, dimostrando già la sua sicurezza: "Sebbene non siano stati osservati effetti collaterali correlati al trattamento nei topi più di un anno dopo il trattamento, dimostrare la sicurezza in grandi specie animali più simili agli esseri umani è un passo fondamentale per far avanzare questo approccio terapeutico verso i test clinici", conclude Marsala.
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24/12/2019 Andrea Sperelli


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