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Terapia genica per l'Ada-Scid

Positivi i risultati a lungo termine

La terapia genica per la rara immunodeficienza ADA-SCID conferma anche sul lungo periodo un rapporto favorevole tra rischi e benefici: è quanto emerge da uno studio pubblicato su Nature Medicine dai medici e ricercatori dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano, che riporta i dati di 43 pazienti trattati a partire dal 2000, 19 dei quali dopo la registrazione della terapia nell'Unione Europea nel 2016.
Quella per l'ADA-SCID è infatti una delle terapie avanzate più “longeveâ€, tra le prime al mondo a essere approvate come farmaci a tutti gli effetti. Terapia per la quale, dal 2023, la Fondazione Telethon è diventata responsabile della produzione e distribuzione, scongiurandone così il ritiro dal mercato dopo il disinvestimento da parte dell'azienda produttrice visto lo scarso ritorno economico.
L'ADA-SCID è una malattia genetica molto rara: ...  (Continua) leggi la 2° pagina

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