La Food and drug administration statunitense ha approvato Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), la prima terapia genica per il trattamento di pazienti pediatrici di etĂ compresa tra 4 e 5 anni affetti da distrofia muscolare di Duchenne (Dmd). I requisiti richiesti dall'ente sono: una mutazione confermata nel gene Dmd e il non avere una preesistente ragione medica che impedisca il trattamento con la terapia genica. La terapia - sviluppata da Sarepta Therapeutics - viene somministrato come singola dose endovenosa.
“L'approvazione di Elevidys risponde a un bisogno medico urgente e insoddisfatto ed è un importante progresso nel trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, una condizione devastante con opzioni terapeutiche limitate, che porta a un progressivo deterioramento della salute di un individuo nel tempo”, ha commentato Peter Marks, direttore del Center for Biologics ...
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