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(2° pagina) (Torna alla 1° pagina..) sono volti a offrire una terapia potenzialmente rivoluzionaria ai pazienti affetti da SLA e stiamo procedendo il più celermente possibile con l’obiettivo di dare una risposta a un’esigenza clinica drammatica e non soddisfatta”.
Lo studio di Fase 1/2 su BIIB067 nei pazienti con SLA-SOD1 è uno studio randomizzato, controllato con placebo, a dose singola e multipla crescente, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e gli endpoint di efficacia esplorativi di BIIB067 su 70 pazienti affetti da SLA. Per la segmentazione con dose multipla crescente, sono stati randomizzati a ricevere BIIB067 50 pazienti con mutazioni SOD1 (20 mg, 40 mg, 60 mg o 100 mg) o placebo per 12 settimane.
Dall’analisi ad interim è emerso che il trattamento con BIIB067 100 mg (n = 10) per un periodo di tre mesi ha comportato una riduzione statisticamente significativa dei livelli di proteina SOD1 nel liquido cerebrospinale (p = 0,002) e una tendenza numerica al rallentamento del declino clinico - come misurato mediante il punteggio ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) -, della capacità vitale lenta e della forza muscolare rispetto al placebo (n = 12). Nello specifico, al Giorno 85, la variazione media nel punteggio ALSFRS-R (scala da 48 punti) dal basale è stata -1.1 nel gruppo trattato con BIIB067 100 mg rispetto al -5.3 osservato nel gruppo trattato con placebo. Guardando ai vari parametri clinici, le differenze con il gruppo placebo sono risultate più evidenti nei pazienti con malattia in progressione rapida. Il profilo di sicurezza e tollerabilità emerso dall’analisi supporta ulteriormente lo sviluppo di BIIB067 per la SLA. I dati sono stati presentati ieri 7 maggio dal dott. Timothy M. Miller, co-ricercatore principale in forza alla Washington University School of Medicine di St. Louis, nella sessione dedicata alle terapie innovative.
“La SLA è una malattia devastante e attualmente non vi sono opzioni terapeutiche in grado di rallentare o arrestare la sua rapida progressione”, ha dichiarato la dott.ssa Merit Cudkowicz, co-ricercatrice principale e direttore dello Healey Center del Massachusetts General Hospital. “I risultati positivi di questo studio di fase 1/2 su BIIB067 nei pazienti con SLA-SOD1 sono incoraggianti e siamo entusiasti che il programma clinico possa progredire allo studio di fase 3 per indagare ulteriormente il suo potenziale terapeutico”.
Nel marzo 2019 è stata somministrata la prima dose di BIIB067 a un paziente arruolato nello studio di Fase 3 VALOR, condotto sugli adulti con una mutazione SOD1 confermata e volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di BIIB067 rispetto al placebo. L’endpoint primario di questo studio è un’analisi basata sul punteggio ALSFRS-R, uno strumento di valutazione riconosciuto che misura la progressione della disabilità nei pazienti affetti da SLA. Biogen sta collaborando con gli enti regolatori per definire ulteriormente le caratteristiche del pacchetto di dati clinici necessari per la procedura di registrazione di BIIB067.
La SLA è una malattia neurodegenerativa rara e fatale, caratterizzata dalla perdita di motoneuroni nel cervello e nel midollo spinale, con conseguente compromissione della capacità di controllare il movimento volontario dei muscoli. I sintomi possono variare a seconda di dove si verifica la carenza dei motoneuroni e possono includere indebolimento degli arti e difficoltà respiratorie, di linguaggio e di deglutizione. Un numero crescente di evidenze suggerisce che la SLA sia causata da mutazioni all'interno di più geni. La forma che presenta mutazioni SOD1 è un sottotipo raro di SLA familiare e rappresenta circa il due percento del totale dei casi di SLA.

Informazioni su BIIB067

BIIB067 è un oligonucleotide antisenso (ASO) in fase di sviluppo per il trattamento della SLA con mutazioni SOD1. BIIB067 si lega all'mRNA della proteina SOD1, riducendone la produzione e provocandone la degradazione per mezzo della RNase-H. Si ritiene che questo meccanismo possa ridurre la tossicità della SOD1 mutante e fornire un potenziale beneficio terapeutico ai pazienti, migliorando la sopravvivenza e la funzionalità motoria nelle persone affette da SLA con mutazioni SOD1. BIIB067 ha superato la verifica biologica e teorica in uno studio di Fase 1/2. Biogen ha ottenuto BIIB067 in licenza da Ionis Pharmaceuticals Inc.
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Notizie specifiche su: sclerosi, farmaco, amiotrofica, 10/05/2019 Andrea Sperelli