Analizzare l'impatto che queste due patologie hanno sulla vita dei pazienti, concentrandosi sull'importanza degli screening neonatali per la diagnosi precoce della malattia, valutando il potenziale effetto positivo con un approccio innovativo basato sulla terapia genica, considerato in grado di trasformare la storia naturale della malattia.
Questo l'obiettivo del Convegno “Le nuove frontiere della terapia genica”, organizzato da MA Provider e realizzato grazie al contributo non condizionato di bluebirdbio e che ha visto il coinvolgimento di numerosi esperti in ambito di malattie rare.
Le malattie rare colpiscono meno di 5 persone su 10.000 della popolazione generale in Europa e possono essere causate da particolari mutazioni genetiche: nel caso dell'adrenoleucodistrofia (ALD), la forma cerebrale infantile è la variante più grave della malattia e colpisce il 30%-40% dei ragazzi. La ...
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