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(2° pagina) (Torna alla 1° pagina..) evolutive principali della malattia sono la perdita della deambulazione, della capacità di alimentarsi autonomamente, l'inizio della ventilazione assistita e lo sviluppo della cardiomiopatia.
La prevalenza della malattia nella popolazione generale, in Italia, è di 1,7–3,4 casi su 100.000, mentre la prevalenza alla nascita è di 21,7–28,2 su 100.000 nati maschi vivi.
La malattia riduce l'aspettativa di vita, che non supera i 30-40 anni, a causa dell'insufficienza respiratoria e/o cardiaca e attualmente i farmaci corticosteroidi sono lo standard di cura per il trattamento della DMD.
La qualità della vita dei pazienti con DMD e dei caregiver è inferiore a quella dei soggetti sani, e il carico per chi si prende cura di bambini con DMD è superiore a quello dei caregiver di bambini con altri disturbi neuromuscolari.
“Siamo entusiasti di ricevere l’approvazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco per portare vamorolone anche alle persone affette da distrofia muscolare di Duchenne in Italia, che sottolinea il profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole rispetto ai corticosteroidi convenzionali, compresi i benefici per la salute e la crescita delle ossa”, ha dichiarato Giovanni Galliano, Direttore Generale di Santhera Pharmaceuticals (Italy) S.r.l. “Il nostro team è impegnato a garantire che AGAMREE sia reso disponibile alle persone affette da Duchenne, anche in Italia, il prima possibile”.
Vamorolone è un nuovo farmaco con una modalità d'azione basata sul legame con lo stesso recettore dei glucocorticoidi, ma che ne modifica l'attività a valle. Inoltre, non è un substrato per gli enzimi 11-beta-idrossisteroidi deidrogenasi (11beta-HSD) che possono essere responsabili dell'amplificazione locale del farmaco e della tossicità associata ai corticosteroidi nei tessuti locali. Questo meccanismo ha dimostrato il potenziale di “dissociare” l'efficacia dai problemi di sicurezza degli steroidi; pertanto, vamorolone si posiziona come farmaco antinfiammatorio dissociativo e come alternativa ai corticosteroidi esistenti, l'attuale standard di cura nei pazienti bambini e adolescenti con DMD.
Nello studio controllato VISION-DMD, vamorolone (6mg/kg/die) ha raggiunto l'endpoint primario di variazione dal basale alla settimana 24 della TTSTANDv (time to stand velocity) rispetto al placebo (p=0,002), a 24 settimane di trattamento, evidenziando un buon profilo di sicurezza e tollerabilità.
I dati attualmente disponibili dimostrano che vamorolone, a differenza dei corticosteroidi, non limita la crescita e non ha effetti negativi sul metabolismo osseo, come dimostrato dai normali marcatori sierici di formazione e riassorbimento osseo.
Vamorolone è un medicinale orfano, approvato per l'uso negli Stati Uniti, nell'Unione Europea e nel Regno Unito.
Notizie specifiche su: Duchenne, distrofia, glucocorticoidi, 17/12/2024 Andrea Sperelli