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(2° pagina) (Torna alla 1° pagina..) sottolineano la nostra convinzione che garadacimab abbia il potenziale per diventare una terapia rivoluzionaria, prima nel suo genere per le persone affette da HAE, un gruppo di pazienti che CSL segue da molti anni", ha dichiarato la dottoressa Marianna Alacqua, Head Medical Affairs di CSL Behring in Italia. "La promessa di CSL ai pazienti ci guida a soddisfare i loro bisogni insoddisfatti perseguendo il tipo di innovazione dirompente che riteniamo garadacimab rappresenti. Non vediamo l'ora di condividere i risultati completi del nostro studio di Fase III nei prossimi mesi".
L'HAE è una condizione rara, genetica e potenzialmente pericolosa per la vita che causa episodi dolorosi, debilitanti e imprevedibili di edema dell'addome, della laringe, del viso e delle estremità, oltre che di altre aree del corpo.
Garadacimab è un nuovo anticorpo monoclonale inibitore del fattore XIIa (FXIIa mAb) attualmente in sviluppo clinico come nuovo tipo di trattamento di profilassi sottocutanea una volta al mese per gli attacchi legati all'HAE, una forma di angioedema mediato da bradichinina. Garadacimab inibisce in modo esclusivo la proteina plasmatica FXIIa. Quando il fattore XIIa viene attivato, inizia la cascata di eventi che porta alla formazione dell'edema. Avendo come target il fattore XIIa, garadacimab inibisce la cascata dell'HAE alla sua origine, rispetto ad altre terapie per l'HAE che mirano ai mediatori a valle.
La designazione di farmaco orfano per garadacimab come terapia sperimentale per l'angioedema ereditario è stata concessa sia dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense sia dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). Oltre all’HAE, CSL sta studiando garadacimab anche per altre indicazioni in cui l'inibizione di FXIIa può svolgere un ruolo importante nel migliorare i risultati clinici, come la fibrosi polmonare.

22/09/2022 Andrea Sperelli