(2° pagina) (Torna alla 1° pagina..) e oltre 500.000 in tutto il mondo. Al momento non esistono trattamenti approvati per questa condizione.
Lo studio EASE è il più grande trial globale di Fase III mai condotto su pazienti con EB, e ha coinvolto 58 siti in 28 Paesi. È composto da una fase di 3 mesi controllata e randomizzata in doppio cieco, seguita da una fase di 24 mesi in aperto, a braccio singolo. I pazienti con ferite target di dimensioni comprese tra 10 e 50 cm2 presenti per più di 21 giorni e per meno di 9 mesi sono stati randomizzati nella fase in doppio cieco per studiare il trattamento in un rapporto 1:1, e le medicazioni per le ferite sono state applicate secondo lo standard di cura. Nello studio sono stati arruolati 223 pazienti, fra i quali 156 pazienti pediatrici. Fra quelli che hanno completato la fase in doppio cieco, il 100% è entrato nella fase di follow-up sulla sicurezza in aperto.
L'endpoint primario dello studio era confrontare l'efficacia di Filsuvez rispetto al gel di controllo in base alla percentuale di pazienti con chiusura completa della ferita target entro 45 giorni dall’inizio del trattamento. L'endpoint primario è stato raggiunto con significatività statistica (valore p = 0,013): ciò rappresenta il primo importante risultato di Fase III nell'EB, ed è anche la quarta volta che Filsuvez dimostra una guarigione accelerata delle ferite in uno studio di Fase III. Sebbene i principali endpoint secondari non abbiano raggiunto una significatività statistica, sono state osservate numerose differenze favorevoli. Inoltre, sono previsti ulteriori dati rilevanti sugli endpoint secondari che verranno analizzati nelle prossime settimane.
Ora Amryt valuterà e analizzerà l'intero set di dati dello studio e presenterà prossimamente i risultati in un simposio scientifico. L'azienda intende completare la presentazione della sua domanda di registrazione di nuovo farmaco (“NDA”) alla Food and Drug Administration degli Stati Uniti e richiedere la revisione prioritaria per Filsuvez. Il farmaco ha infatti ricevuto in precedenza la designazione “Fast Track” e la designazione per malattia pediatrica rara da parte della FDA. Amryt intende a questo punto richiedere una valutazione accelerata anche presso l'Unione Europea. Le comunicazioni normative negli Stati Uniti e nell'UE dovrebbero essere presentate entro la fine del primo trimestre del 2021.
Filsuvez, inoltre, ha già ottenuto lo status di Farmaco Orfano per il trattamento dell'EB sia nell'Unione Europea che negli Stati Uniti.
“Questo risultato positivo della studio di Fase III EASE segna un altro traguardo significativo per Amryt mentre perseguiamo l'approvazione per Filsuvez, e rappresenta un progresso potenzialmente importante per i pazienti e le famiglie che vivono con questa malattia rara e dolorosa”, ha commentato il dr. Joe Wiley, CEO di Amryt Pharma. “Se approvato, intendiamo sfruttare la nostra infrastruttura globale per commercializzare Filsuvez. Siamo orgogliosi di presentare questi risultati positivi e incoraggianti, i quali dimostrano che Filsuvez potrebbe rappresentare un importante miglioramento nella vita dei pazienti. Vorremmo estendere la nostra gratitudine a tutti i pazienti, le loro famiglie, i caregiver e i medici per la loro partecipazione allo studio EASE e non vediamo l'ora di lavorare con le autorità regolatorie per rendere Filsuvez disponibile come primo trattamento terapeutico approvato per i pazienti con EB. Tutto il team di Amryt è entusiasta per tale notizia e per l'impatto che questa terapia potrebbe avere sui pazienti con questa condizione davvero angosciante”.
“La conduzione di un trial clinico globale che coinvolge 58 centri in 28 Paesi per una malattia così rara, grave e prevalentemente pediatrica, è stata un'impresa impegnativa ma di enorme importanza”, ha proseguito il dr. Mark Sumeray, Chief Medical Officer di Amryt. “È molto gratificante vedere che i primi risultati della sperimentazione forniscono prove dell'effetto di Filsuvez sulla velocità di guarigione delle ferite in una situazione clinica così complessa. Attendiamo con impazienza ulteriori dati nelle prossime settimane”.
“I risultati davvero positivi del più grande studio clinico internazionale condotto nell'EB rappresentano un progresso incredibilmente entusiasmante e un traguardo molto importante per la comunità EB globale”, ha aggiunto Brett Kopelan, direttore esecutivo di Debra of America e presidente di Debra International. “Voglio ringraziare l'intero team di Amryt per l'impegno e la forza d'animo necessari per completare questo studio. La comprovata capacità di affrontare le manifestazioni caratteristiche di questa malattia devastante – le ferite croniche che non guariscono – in un modo così efficace e l’impiego di questa terapia come parte dello standard di cura, porterà senza dubbio a un significativo miglioramento nella qualità di vita dei pazienti che convivono con 'la peggiore malattia di cui si sia mai sentito parlare'. Come direttore esecutivo di Debra of America e presidente di Debra International, ma soprattutto come padre di una figlia di 13 anni con EB distrofica recessiva, non potrei essere più entusiasta”.
“Ho avuto il privilegio di lavorare con numerosi pazienti affetti da EB e con le loro famiglie, ed è una condizione incredibilmente angosciante per tutte le persone coinvolte”, ha concluso il prof. Johannes Kern del Royal Melbourne Hospital, ricercatore principale dello studio. “Sono molto entusiasta per la possibilità che un trattamento come Filsuvez possa accelerare la guarigione delle ferite e alleviare i sintomi delle persone colpite”.

Leggi altre informazioni
Notizie specifiche su: epidermolisi, filsuvez, pelle, 16/09/2020 Andrea Sperelli


Puoi fare una domanda agli specialisti del forum e iscriverti alla newsletter, riceverai le notizie più importanti.

Notizie correlate

Le donne con il seno grande sudano meno

  • Le donne con il seno grande sudano meno Risultato sorprendente di uno studio sulle ghiandole sudoripare
    (Leggi)


Il sale aumenta il rischio di eczema

  • Il sale aumenta il rischio di eczema Un eccesso di sodio è legato a maggiori probabilità di dermatite atopica
    (Leggi)


La corretta protezione solare per ogni pelle

  • La corretta protezione solare per ogni pelle Scegliere la crema più adatta al proprio fototipo
    (Leggi)


Il laser elimina gli angiomi dei neonati

  • Il laser elimina gli angiomi dei neonati Un intervento precoce può risolvere il problema
    (Leggi)


Cimici dei letti, cosa fare

  • Cimici dei letti, cosa fare Riconoscere, trattare e prevenire un’infestazione
    (Leggi)


Dermatite atopica, il prurito dipende da un batterio

  • Dermatite atopica, il prurito dipende da un batterio La presenza di stafilococco aureo è alla base del disagio
    (Leggi)


Malattie della pelle e disturbi del sonno

  • Malattie della pelle e disturbi del sonno Quasi la metà dei pazienti con una malattia della pelle dorme male
    (Leggi)


Dermatite, terapia precoce per fermare la marcia atopica

  • Dermatite, terapia precoce per fermare la marcia atopica Ma è preferibile il concetto di ombrello atopico
    (Leggi)


Guida ai pidocchi

  • Guida ai pidocchi Come difendere i nostri bambini dai fastidiosi insetti
    (Leggi)


Con un cerotto non sudi più

  • Con un cerotto non sudi più Buoni i risultati su un cerotto che la sudorazione ascellare
    (Leggi)


Agire sul microbiota per curare la dermatite atopica

  • Agire sul microbiota per curare la dermatite atopica Si analizza la connessione fra pelle e microbiota
    (Leggi)


Come funziona l’abbronzatura

  • Come funziona l’abbronzatura Perché ci vogliono ore prima che compaia
    (Leggi)


Come trattare le ferite in estate

L’idratazione per l’abbronzatura perfetta

  • L’idratazione per l’abbronzatura perfetta L’acqua protegge la pelle nei periodi di maggiore esposizione solare
    (Leggi)


Dermatite atopica, lacrime per predire gli effetti avversi

  • Dermatite atopica, lacrime per predire gli effetti avversi Raccomandabile una visita oculistica prima della terapia biologica
    (Leggi)


Anche le creme solari sarebbero un complotto

  • Anche le creme solari sarebbero un complotto Molte persone pensano sia meglio non proteggere la pelle
    (Leggi)


La crema solare non basta mai

  • La crema solare non basta mai Se ne usa troppo poca e le scottature diventano inevitabili
    (Leggi)


Esposizione solare e tatuaggi: tutti gli accorgimenti

  • Esposizione solare e tatuaggi: tutti gli accorgimenti Come prendersi cura dei tatuaggi durante la stagione più calda
    (Leggi)


Dermatite atopica, efficace amlitelimab

  • Dermatite atopica, efficace amlitelimab Sintomi e segni ridotti anche nei casi gravi
    (Leggi)