Nuovi dati dimostrano l'efficacia di Kaftrio, la combinazione ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor per il trattamento della fibrosi cistica.
L'utilizzo della terapia è associato a un miglioramento della funzionalitĂ polmonare, a una riduzione del 77% del rischio di esacerbazioni polmonari rispetto al basale pre-KAFRIO® in combinazione con ivacaftor, nonchĂ© a una riduzione dell'87% del rischio di trapianto polmonare e a una riduzione del 74% del rischio di morte, rispetto alla popolazione storica di pazienti del Registro della Fondazione statunitense per la FC del 2019. Non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza.
Vertex ha presentato anche dati che confrontano il tasso annuale di variazione della funzionalitĂ polmonare in persone affette da FC di etĂ pari o superiore a 12 anni con due mutazioni F508del (F/F) o una mutazione F508del e una mutazione di funzionalitĂ minima (F/MF) ...
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