Nuova opzione terapeutica per la fibrosi cistica

Approvato Kaftrio per chi ha più di 12 anni

È stato approvato Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in combinazione con ivacaftor per il trattamento della fibrosi cistica.
La terapia – prodotta da Vertex – è indicata per i soggetti di età pari o superiore a 12 anni che hanno una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) o due mutazioni F508del (F/F) nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).
Questa terapia permetterà a 10.000 persone in Europa, affette da FC di età pari o superiore a 12 anni che hanno una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima, di accedere ad un modulatore CFTR che tratta la causa all’origine della malattia. L'approvazione del regime in tripla combinazione amplia anche il numero di opzioni terapeutiche disponibili per le persone con FC di età pari o superiore a 12 anni che hanno due copie della mutazione F508del, la mutazione più ...  (Continua) leggi la 2° pagina