(2° pagina) (Torna alla 1° pagina..) scoperto che il paziente riesce a produrre, anche se a bassi livelli, una distrofina funzionale grazie alla mancanza nelle molecole del suo mRNA di una seconda regione, l'esone 45.
Ciò si verifica per la mancanza di un fattore - Celf2a - che consente in sostanza al paziente di «auto-curarsi». Si tratta di una scoperta fondamentale per la messa a punto di nuove terapie efficaci contro la malattia. L'inibizione del fattore Celf2a potrebbe essere alla base di un trattamento che preveda lo skipping dell'esone 45 e di conseguenza il ripristino della produzione di distrofina.
«Tale lavoro - ha spiegato Bozzoni - rappresenta un esempio di brillante di integrazione tra la ricerca clinica e quella molecolare. Biologi e medici stanno facendo la staffetta per una corsa contro il tempo nell'individuazione di una cura efficace contro questa malattia. Il risultato raggiunto ci fa ben sperare di essere nella direzione giusta».
La ricerca, pubblicata su Nature Communications, è stata finanziata da ERC, Fondazione Telethon e Parent Project.
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03/02/2016 Andrea Piccoli


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