Nuovo farmaco per la sclerosi laterale amiotrofica

La Fda approva tofersen negli Stati Uniti

Via libera negli Stati Uniti alla possibilità di prescrivere tofersen, un farmaco che si candida a rappresentare un'opportunità terapeutica per vedere rallentare la progressione della sclerosi lateriale amiotrofica (Sla) nei pazienti in cui la malattia è provocata da una mutazione del gene della superossido dismutasi 1 (SOD1).
Si tratta di una piccola quota di pazienti (circa il 2 per cento del totale), che al momento ha un'aspettativa di vita estremamente variabile. Ma in alcuni casi anche inferiore a 12 mesi.
La Food and Drug Administration ha approvato - tramite una procedura accelerata - la richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio sottoposta da Biogen dieci mesi addietro.
Il via libera è stato concesso dopo aver osservato i risultati - pubblicati lo scorso anno sul New England Journal of Medicine - ottenuti al termine di una sperimentazione clinica di fase 3 del ...  (Continua) leggi la 2° pagina

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