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Sla, prima cura per pazienti con mutazioni specifiche
Trattamento efficace per i portatori di mutazione del gene SOD1
Sono apparsi sul New England Journal of Medicine i risultati dello studio internazionale sul Tofersen, che ha dimostrato un rallentamento e in alcuni casi addirittura un'inversione della progressione clinica della Sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Il trattamento è efficace nelle persone portatrici della mutazione nel gene SOD1. Si tratta di un risultato clinico straordinario, mai osservato precedentemente nel trattamento della SLA.
La SLA è una malattia neurodegenerativa e riduce l'aspettativa di vita, causando anche una graduale e progressiva disabilità motoria. L'effetto positivo del farmaco si manifesta in modo netto nel corso del primo anno di trattamento e successivamente persiste nel tempo.
Il professor Adriano Chiò (Direttore del Centro regionale Esperto per la SLA dell'ospedale Molinette della Città della Salute di Torino e facente parte del Dipartimento di Neuroscienze ...
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