Una terapia genica su base Crispr in vivo potrebbe curare le persone con angioedema ereditario (Hae), una malattia rara che provoca reazioni infiammatorie potenzialmente letali. I dati un piccolo trial di Fase 1-2 condotto su dieci persone hanno dimostrato infatti una riduzione del 95% degli attacchi associati alla patologia. I promettenti risultati dello studio, condotto da Padmalal Gurugama dell'Ospedale universitario di Cambridge nel Regno Unito e pubblicati sul New England Journal of Medicine, necessitano però di ulteriori conferme prima che la terapia raggiunga i pazienti.
L'angioedema ereditario è una malattia rara che colpisce circa una persona su 50.000. È causata da una mutazione nel gene dell'inibitore C1 (C1-INH), che smette di funzionare portando a un eccesso della proteina callicreina. Il deficit di C1 inibitore porta quindi a valle, a un accumulo della bradichinina ...
(Continua)
leggi la 2° pagina
Le informazioni di medicina e salute non sostituiscono
l'intervento del medico curante
Questa pagina è stata letta
293429 volte