Orkambi per la fibrosi cistica nei bambini

Parere positivo del Chmp per i pazienti fra 1 e 2 anni

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo per l'estensione d'indicazione di lumacaftor/ivacaftor (Orkambi) per il trattamento dei pazienti affetti da Fibrosi Cistica (FC) di età compresa tra 1 e 2 anni che presentano due copie della mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR), la forma più comune della malattia.
“I sintomi e i danni agli organi si manifestano precocemente nella vita delle persone affette da Fibrosi Cistica. Iniziare il trattamento sin dalla giovanissima età è importante per rallentare la progressione di questa malattia devastante”, ha dichiarato Fosca De Iorio, Vice President, International Medical Affairs di Vertex. “La notizia di oggi è un passo importante che ci rende fiduciosi. Una volta approvato, circa 300 bambini affetti da ...  (Continua) leggi la 2° pagina

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