(2° pagina) (Torna alla 1° pagina..) con la fibrodisplasia ossificante progressiva negli Stati Uniti, dove oggi non esistono opzioni di trattamento approvate per questo disordine genetico ultra-raro progressivo e debilitante,” ha affermato il Dr. Howard Mayer, Executive Vicepresident e Head of Research e Development di Ipsen.
“Ipsen è costantemente impegnata nello sviluppo di trattamenti che possano migliorare la vita dei pazienti affetti da malattie rare, nonostante le sfide che si presentano quando ci sono pochi o nessun precedente su cui basarsi per lo sviluppo di un nuovo farmaco per una patologia complessa. Continuiamo a impegnarci per la comunità FOP e ci auguriamo che la Priority Review rappresenti un passo avanti verso l’ottenimento precoce di un trattamento necessario per le persone che vivono con questa patologia”.
La designazione di Priority Review è assegnata a terapie sperimentali che, se approvate, rappresentano un miglioramento significativo nella sicurezza o nell’efficacia del trattamento rispetto allo standard di cura attuale.
A gennaio 2022, l’Health Canada è stata la prima autorità regolatoria che ha approvato palovarotene in capsule per ridurre la formazione di HO negli adulti e nei bambini (dagli 8 anni in poi nelle femmine e dai 10 anni in poi nei maschi), affetti da FOP.
Palovarotene è attualmente approvato solo in Canada per il trattamento di questa popolazione di pazienti sia per utilizzo cronico che per le fasi di riacutizzazione.
Una Marketing Authorization Application per palovarotene è stata depositata anche in Europa nel 2021 mentre, le risposte alle domande pervenute dall’Agenzia Europea del Farmaco, sono state presentate a giugno 2022 in linea con il processo regolatorio in corso. Ipsen prevede di presentare ulteriori domande ad altre agenzie regolatorie.
La FOP ha una prevalenza stimata di 1,36 individui per milione; tuttavia, il numero di casi confermati varia in base al Paese.
Questa patologia è caratterizzata dalla formazione di un nuovo osso al di fuori del sistema scheletrico normale (ossificazioni eterotopiche, HO) come nel tessuto connettivo molle. Tale formazione può essere preceduta da gonfiore doloroso dei tessuti molli o “riacutizzazioni”. Questi episodi sono comuni e contribuiscono sostanzialmente alla formazione di HO e possono formarsi anche in assenza di una riacutizzazione. Una volta formatasi, l’HO è irreversibile e causa la progressiva perdita di mobilità riducendo l’aspettativa di vita.

Palovarotene

Palovarotene è un’agonista sperimentale orale, selettivo del recettore gamma dell’acido retinoico (RARγ), sviluppato come un potenziale trattamento per le persone che vivono con FOP, disordine genetico debilitante ultra-raro.
Inoltre, palovarotene ha ottenuto le designazioni Fast Track, Breakthrough Therapy e Pediatric Rare Disease dalla Food and Drug Administration (FDA) per il potenziale trattamento della FOP ed è stato acquistato da Ipsen attraverso l’acquisizione di Clementia Pharmaceuticals nell’aprile 2019.

Fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)

La FOP è un disordine genetico ultra-raro caratterizzato dalla formazione di un nuovo osso al di fuori del sistema scheletrico normale, nei muscoli, tendini, o tessuto molle. La FOP ha una prevalenza stimata di 1,36 individui per milione nel mondo. Il numero di casi confermati varia in base alla nazione.
L’età media al momento della diagnosi è di cinque anni.

01/07/2022 Andrea Piccoli


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