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Sma, efficace Zolgensma
L’effetto positivo del farmaco si prolunga per anni
Nuovi dati sottolineano i benefici trasformativi e duraturi di onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), una terapia genica con somministrazione una tantum, essenziale per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA, spinal muscular atrophy).
I dati più recenti di due studi di follow-up a lungo termine (LTFU, Long-Term Follow-Up), LT-001 e LT-002, mostrano la continua efficacia e durabilità di onasemnogene abeparvovec in una vasta gamma di popolazioni di pazienti, con un profilo complessivo rischi-benefici che rimane favorevole. Questi risultati fanno parte di una serie di dati relativi a onasemnogene abeparvovec presentati durante la conferenza clinico-scientifica 2023 della Muscular Dystrophy Association (MDA), che include anche, in parte, evidenze “real-world” provenienti dal registro RESTORE.
Evidenziando la notevole durabilità di onasemnogene abeparvovec, i dati di LT-001 ...
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NOTIZIE SPECIFICHE SU | zolgensma, sma, bambini,
Del 20/03/2023 16:30:00
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