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La terapia genica per il deficit di AADC
Una cura per il deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici
Nuovi risultati mostrano gli effetti a lungo termine della terapia genica PTC-AADC nei pazienti con deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (AADC).
I risultati sono stati pubblicati online, in anticipo rispetto alla stampa, sulla rivista Molecular Therapy.
“Questo è uno dei set di dati di follow-up più lunghi per qualsiasi terapia genica AAV-mediata e per la prima volta dimostra gli effetti a lungo termine che possono essere raggiunti con una terapia una tantum, la quale agisce per correggere un difetto genetico e ripristinare la produzione di dopamina”, ha affermato Riccardo Ena, Country Manager di PTC Therapeutics Italia. “Questi risultati e il loro significato per i bambini che vivono con questa patologia devastante e per i loro caregiver, sono per noi incoraggianti”.
I nuovi risultati a lungo termine mostrano che in tre studi clinici, entro 12 mesi dalla terapia ...
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NOTIZIE SPECIFICHE SU | terapia, genica, deficit,
Del 17/12/2021 17:10:00
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