È disponibile in Italia avalglucosidasi alfa, terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento della malattia di Pompe a insorgenza tardiva (Lops) e infantile (Iopd), a seguito dell'autorizzazione alla rimborsabilità da parte dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa), pubblicata in Gazzetta Ufficiale. Il farmaco avrà la possibilità di essere somministrato tramite terapia domiciliare.
La malattia di Pompe è una patologia neuromuscolare degenerativa rara che può compromettere le capacità motorie e respiratorie di chi ne è affetto, e può avere insorgenza infantile (Iopd) o tardiva (Lopd). Se non trattata, la IOPD può portare a insufficienza cardiaca e morte entro il primo anno di vita, prevalentemente per insufficienza respiratoria. Per i pazienti affetti da Lopd, invece, potrebbe essere necessario, con il progredire della malattia, intervenire con l'ausilio di una sedia a rotelle per ...
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