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Sindrome di Hurler, efficace la terapia genica
Risultati positivi grazie a un trattamento innovativo
Primi risultati positivi per la terapia genica messa a punto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano (SR-Tiget) per una rara malattia genetica dell’infanzia, la sindrome di Hurler, che compromette la crescita e lo sviluppo cognitivo e può portare alla morte già entro l’adolescenza per complicanze cardiovascolari e respiratorie.
Forti della lunga e solida esperienza su altre malattie genetiche, i ricercatori dell’SR-Tiget sono riusciti a correggere in modo efficace il difetto genetico responsabile della sindrome. In un articolo pubblicato sul New England Journal of Medicine hanno descritto come a due anni di distanza dal trattamento tutti gli otto bambini coinvolti finora nello studio stanno bene e hanno raggiunto tappe importanti del loro percorso di sviluppo. Lo studio, guidato dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon (SR-Tiget) di Milano, ha visto la ...
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