Nuova terapia per la retinite pigmentosa legata all’X

Botaretigene sparoparvovec mostra risultati incoraggianti

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La cura sperimentale Botaretigene sparoparvovec mostra efficacia nei pazienti con retinite pigmentosa legata all’X. A dimostrarlo sono i risultati di fase I comunicati da Janssen al congresso della American Academy of Ophthalmology 2022.
Lo studio ha arruolato pazienti a partire dall’età di 5 anni con retinite pigmentosa legata all'X (XLRP) causata da mutazioni del gene regolatore RPGR (retinitis pigmentosa GTPase regulator) in più siti negli Stati Uniti e nel Regno Unito. L'endpoint primario era la sicurezza e la tollerabilità, mentre i secondari hanno preso in esame la sensibilità retinica, la funzione visiva e la visione funzionale.
Botaretigene sparoparvovec è stato applicato tramite somministrazione sottoretinica in un solo occhio. I pazienti adulti hanno ricevuto tre dosi diverse, mentre la coorte pediatrica (n=3) è stata trattata solo con una dose intermedia.
Lo studio ...  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

Keywords | retinite, pigmentosa, Botaretigene,

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