Un farmaco per la neurofibromatosi

Rimborsabile il nuovo medicinale selumetinib

Una nuova terapia per il trattamento dei neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici e non operabili in pazienti pediatrici affetti da neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) di etĂ  pari o superiore ai tre anni. AstraZeneca e Alexion-AstraZeneca Rare Disease annunciano che l'Agenzia italiana del farmaco ha dato il suo ok alla rimborsabilitĂ  di selumetinib, un inibitore delle proteine coinvolte nella crescita delle cellule tumorali causate proprio dalla neurofibromatosi.
Quella contro cui si interviene è una malattia rara di origine genetica che colpisce in tutto il mondo una persona su 3mila. All'origine c'è l'alterazione del gene NF1, che provoca sintomi come la comparsa di noduli sulla pelle o sottocutanei, macchie caffelatte sparse sul corpo del paziente e, nel 30-50% dei casi, tumori dalla consistenza molle che si sviluppano sulle guaine nervose periferiche e che prendono il nome di ...  (Continua) leggi la 2° pagina

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