Una cura per l'atassia telangiectasia

Pubblicati i risultati del più grande studio clinico in una malattia rara

Per ogni 40mila bambini che nascono nel mondo uno è affetto da Atassia Telangiectasia (A-T). Si tratta di una malattia genetica pediatrica neurodegenerativa che, per ora, non ha una cura. Solitamente si manifesta nei primi anni di vita e causa incapacità di coordinazione dei movimenti, una progressiva perdita di mobilità, difficoltà nel linguaggio, immunodeficienze di vario grado con maggior rischio di insorgenza di tumori e linfomi e altre complicanze multiorgano. I ragazzi sono pienamente consapevoli della loro malattia, poiché essa non influisce sulla facoltà mentali.
Il 15 agosto scorso Lancet Neurology, la rivista più importante al mondo nel campo della Neurologia e in particolare della Neurologia Clinica, ha pubblicato i risultati dello studio che ha esplorato l'uso innovativo dei globuli rossi come veicolo per somministrare corticosteroidi a basse dosi in bambini affetti da una ...  (Continua) leggi la 2° pagina

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