Odevixibat per la colestasi intraepatica

Nuovo farmaco per il trattamento della malattia

Sono passate poche settimane dal via libera di AIFA sulla rimborsabilità del nuovo farmaco odevixibat per il trattamento delle colestasi intraepatiche familiari progressive, malattia rara del fegato che colpisce i bambini spesso nel primo anno di vita. Al Papa Giovanni XXIII di Bergamo i primi pazienti hanno ricevuto la terapia per questa patologia.
Le colestasi intraepatiche familiari sono causate da un difetto genetico che impedisce il corretto trasporto degli acidi biliari che si accumulano nel fegato e nel sangue causando diversi sintomi come l'ittero, la colestasi e la fibrosi epatica oltre a problemi nello sviluppo.
Uno dei sintomi della malattia è il prurito dovuto proprio a un incremento nel sangue degli acidi biliari. Questo sintomo, talvolta, può essere molto grave, tanto da impedire al bambino di svolgere le normali attività di gioco e di studio oltre a compromettere il ...  (Continua) leggi la 2° pagina