Si chiama Odevixibat ed è risultato il trattamento efficace in pazienti pediatrici affetti da PFIC (colestasi intraepatica familiare), una rara malattia genetica del fegato che causa gravi alterazioni nella sintesi e nel trasporto della bile determinando un prurito spesso invalidante, problemi della crescita e dell'apprendimento.
Il gruppo italiano - coordinato dal dott. Angelo Di Giorgio, pediatra dell'Ospedale Giovanni XXIII di Bergamo - attraverso un programma di uso compassionevole di Odevixabat, ha ottenuto una significativa riduzione degli acidi biliari sierici e del prurito con un netto miglioramento della qualità di vita dei piccoli pazienti. È la prima volta che si ottiene un simile risultato con una terapia farmacologica senza il ricorso a interventi chirurgici.
“La nostra casistica di 25 bambini trattati è molto numerosa considerato che si tratta comunque di una malattia ...
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