Prima terapia genica per la leucodistrofia metacromatica

Studio dimostra l'efficacia e la sicurezza a lungo termine

La terapia genica ha il potenziale di cambiare la storia clinica dei bambini affetti da una rara e letale malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica (MLD). A dimostrarlo sono i risultati a lungo termine – pubblicati oggi sulla prestigiosa rivista The Lancet – che descrivono il profilo di sicurezza ed efficacia, in 29 bambini affetti da MLD, del primo farmaco a base di terapia genica per questa patologia, approvato dalla Commissione Europea nel dicembre 2020 e commercializzato come Libmeldy. Libmeldy è prodotto da Orchard Therapeutics ed è frutto di oltre 20 anni di ricerca condotta presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano (SR-Tiget).
Lo studio – coordinato dal professor Alessandro Aiuti, vice-direttore di SR-Tiget e professore ordinario di pediatria presso l’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano – suggerisce ...  (Continua) leggi la 2° pagina