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Atrofia muscolare spinale, la terapia genica funziona
Confermate l’efficacia e la sicurezza del trattamento in caso di Sma di tipo 1
L'atrofia muscolare spinale (SMA) è una malattia genetica che colpisce i nervi responsabili del movimento dei muscoli. La sua forma più grave, la SMA di tipo 1, porta i bimbi che ne soffrono a un'aspettativa di vita estremamente breve, di circa 18 mesi.
Eppure sono stati fatti enormi passi avanti per cercare un trattamento per questa patologia: oggi esiste una prima terapia genica efficace, da pochissimo approvata anche dall'Agenzia Italiana del Farmaco. Al Policlinico di Milano questa terapia è appena stata somministrata a un bimbo con SMA di tipo 1: una possibilità che si è concretizzata grazie anche a uno studio appena pubblicato sulla rivista scientifica Lancet Neurology firmato tra gli altri da Stefania Corti e Alessandra Govoni, ricercatrici del Policlinico e dell'Università degli Studi di Milano, che insieme collaborano nel Centro Dino Ferrari.
Nell'ultimo decennio, spiegano le ...
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