SMA: Novartis riceve approvazione dalla Commissione Europea per la terapia genica intratecale nei pazienti dai due anni in su
Prima terapia genica di sostituzione ora indicata per un'ampia popolazione con SMA, inclusi bambini di età pari o superiore ai 2 anni, adolescenti e adulti
La somministrazione a dose fissa e una sola volta nella vita è stata progettata per sostituire il gene difettoso SMN1, offrendo un approccio diverso rispetto agli approcci terapeutici che prevedono trattamenti continuativi
Un'approvazione che contribuisce ad ampliare le opzioni oggi disponibili per le persone che convivono con la SMA
Milano, 7 luglio 2026 - Novartis ha annunciato oggi che la Commissione Europea ha approvato il farmaco onasemnogene abeparvovec per il trattamento di bambini di età pari o superiore ai 2 anni, adolescenti e adulti affetti da atrofia muscolare ...
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