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Progeria, primo farmaco per i bambini che ne soffrono

Parere positivo del Chmp, ora si attende l'autorizzazione

√ą positivo il parere espresso dal Chmp - il Comitato per i medicinali a uso umano dell'Ema - riguardo a Zokinvy (lonafarnib), primo farmaco per il trattamento della progeria di Hutchinson-Gilford, nota anche come sindrome di Benjamin Button.
La progeria di Hutchinson-Gilford √® una malattia ultra-rara che colpisce un bambino su 4 milioni. √ą una patologia multisistemica che si manifesta con un invecchiamento precocissimo che produce segni nell'aspetto e nella funzionalit√† di organi e apparati. Nella maggior parte dei casi, i pazienti muoiono per gravi complicazioni cardiovascolari a un'et√† media di 14 anni. Una forma ancora pi√Ļ rara √® quella legata alle laminopatie progeroidi.
Zokinvy √® un inibitore specifico dell'enzima farnesiltransferasi, spiega l'Ema. Il farmaco pare in grado di prevenire la formazione di progerina aberrante e di proteine simili alla progerina nelle cellule, ...  (Continua) leggi la 2° pagina

Keywords | progeria, invecchiamento, farmaco,

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