Dopo oltre 2 anni dalla somministrazione il farmaco risdiplam continua a mostrarsi efficace nei pazienti affetti da Sma. Il farmaco appare sicuro e in grado di mantenere la funzione motoria, anche nei pazienti precedentemente trattati, con scoliosi o malattia grave.
I risultati verranno presentati al prossimo congresso della World Muscle Society di Halifax, in Canada.
La Sma - atrofia muscolare spinale - è una terribile malattia genetica che colpisce i motoneuroni, le cellule che controllano il movimento e i muscoli, che non riescono più a funzionare a causa della carenza della proteina SMN. Ne consegue debolezza muscolare che finisce per rendere impossibile camminare, muoversi e alla fine anche mangiare e respirare.
Risdiplam agisce aumentando i livelli della proteina mancante a livello del sistema nervoso centrale. I dati dello studio JEWELFISH hanno valutato la sicurezza e ...
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