Arriva un nuovo farmaco per la cura della Malattia di Fabry. Si chiama Migalastat (Galafold) e ha appena ottenuto l'autorizzazione alla commercializzazione nel nostro paese. Ad annunciarlo è Amicus Therapeutics, azienda che ha sviluppato la prima terapia orale per la malattia di Fabry, una patologia genetica rara, che colpisce in maniera grave soprattutto i maschi e che, se non trattata, compromette la funzionalità di vari organi, tra i quali cuore e reni.
Migalastat è classificato in UE come farmaco orfano ed è la prima terapia commercializzata da Amicus Therapeutics in Italia. Per la malattia di Fabry è il primo farmaco ad uso orale. Fino ad oggi a disposizione dei pazienti c'era solo la terapia enzimatica sostitutiva (ERT), che necessita di infusioni da effettuare ogni due settimane. Migalastat richiede invece l'assunzione di una capsula a giorni alterni. La malattia di Fabry è una ...
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