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(2° pagina) (Torna alla 1° pagina..) all’Università di Milano. Si tratta infatti di farmaci non disegnati per un determinato tipo di malattia, ma vanno a colpire selettivamente alcune alterazioni genetiche, che possono essere responsabili di diverse neoplasie, in diversi organi. Un modello diverso da quello istologico (basato sull’esame al microscopio dei tessuti organici che presentano anomalie) che finora ha governato la ricerca clinica, le decisioni regolatorie e la pratica clinica oncologica».
La mutazione o amplificazione del gene RET, abbreviazione di oncogenetic RET, può infatti indurre lo sviluppo di diverse forme di tumori solidi. È presente, ad esempio, in circa l’1-2% dei tumori del polmone non a piccole cellule (NSCLCs), per cui Praseltinib è già approvato, ma anche nel 20% dei tumori papillari della tiroide e in circa l’1% fra tumori dell’ovaio, del pancreas, delle ghiandole salivari e del colon-retto. Le alterazioni di RET rendono questi tumori difficili da curare, perché sono spesso refrattari a molti trattamenti fra i trattamenti tradizionali.
Lo studio ha arruolato 29 pazienti con diverse forme di tumori solidi avanzati, che presentavano l’alterazione di RET; al termine della sperimentazione il 57% dei partecipanti ha fatto osservare una risposta (remissione) completa di malattia e il restante 43% una risposta parziale, ovvero nell’83% dei pazienti è stato possibile controllare efficacemente la malattia. Questi dati non solo hanno confermato l’efficacia della molecola (obiettivo, primario dello studio), ma hanno dimostrato anche la sua capacità di mantenere il risultato nel tempo: test clinici hanno attestato la durata di risposta al trattamento, la progressione libera da malattia e la sopravvivenza aumentata, mediamente pari a 12 mesi.
“Si tratta di risultati molto interessanti – ha commentato Curigliano – perché soddisfano un bisogno terapeutico per questi pazienti, le cui opzioni di cura ad oggi sono limitate. È importante sottolineare che la molecola ha dimostrato, anche in questa classe di pazienti, un elevato profilo di sicurezza; sono stati osservati effetti avversi solo di grado lieve-moderato, le cui manifestazioni più severe sono state riferibili a neutropenia nel 31% dei pazienti e ad anemia nel 14%, comunque facilmente controllabili. Praseltinib appare quindi una terapia ben tollerata, con rapidità di azione ma durevole nel tempo e con robuste evidenze della potenziale attività anti-tumorale in tumori solidi che presentano un’alterazione di RET. Va aggiunto che dal punto di vista scientifico studiare una terapia target con efficacia “agnostica” è una novità che può aprire ampi orizzonti di ricerca e implementa il ruolo della medicina di precisione nella pratica clinica”.
Notizie specifiche su: tumori, praseltinib, mutazione, 21/09/2022 Andrea Sperelli