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Niemann-Pick, olipudasi alfa efficace

Primo trattamento per le manifestazioni non CNS legate alla malattia

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato olipudasi alfa per il trattamento delle manifestazioni non legate al sistema nervoso centrale (non-CNS) del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD) in pazienti adulti e pediatrici. Olipudasi alfa è la prima terapia indicata specificatamente per il trattamento della ASMD ed è attualmente l'unico trattamento approvato per questa malattia.
Bill Sibold, Vicepresidente esecutivo, responsabile della divisione Specialty Care di Sanofi, commenta: "I team di Sanofi si sono dedicati a portare speranza ai pazienti affetti da ASMD e alle loro famiglie. Si tratta di una malattia devastante ed estremamente rara che colpisce sia bambini che adulti. L'approvazione di olipudasi alfa rappresenta il culmine del coraggioso lavoro svolto nella ricerca e sviluppo e del nostro costante impegno nei confronti di questa comunitĂ  storicamente ...  (Continua) leggi la 2° pagina

Keywords | olipudasi, sfingomielinasi, genetica,

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