Sezioni medicina
- Analisi cliniche
- Andrologia
- Balbuzie
- Cardiologia
- Chirurgia.it
- Dermatologia
- Diabete
- Ematologia
- Endocrinologia
- Farmacologia
- Flebologia
- Gastroenterologia
- Genetica
- Geriatria
- Ginecologia
- Gravidanza
- Handicap
- Malattie infettive
- Malattie renali
- Medicine naturali
- Neurologia
- Oculistica
- Odontoiatria
- Orecchie e gola
- Ortopedia
- Pediatria
- Psichiatria
- Psicologia
- Sclerosi
- Trapianti
- Tumori
- Urologia
- Viaggi
Niemann-Pick, olipudasi alfa efficace
Primo trattamento per le manifestazioni non CNS legate alla malattia
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato olipudasi alfa per il trattamento delle manifestazioni non legate al sistema nervoso centrale (non-CNS) del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD) in pazienti adulti e pediatrici. Olipudasi alfa è la prima terapia indicata specificatamente per il trattamento della ASMD ed è attualmente l'unico trattamento approvato per questa malattia.
Bill Sibold, Vicepresidente esecutivo, responsabile della divisione Specialty Care di Sanofi, commenta: "I team di Sanofi si sono dedicati a portare speranza ai pazienti affetti da ASMD e alle loro famiglie. Si tratta di una malattia devastante ed estremamente rara che colpisce sia bambini che adulti. L'approvazione di olipudasi alfa rappresenta il culmine del coraggioso lavoro svolto nella ricerca e sviluppo e del nostro costante impegno nei confronti di questa comunitĂ storicamente ...
(Continua)
leggi la 2° pagina
Notizie correlate
-
Un cerotto di staminali per la spina bifida
Cura il difetto del feto nel grembo materno
(Continua)
-
Nanoparticelle per curare la fibrosi cistica
Sviluppato un editor genetico per correggere la mutazione
(Continua)
-
Sla, prima cura per pazienti con mutazioni specifiche
Trattamento efficace per i portatori di mutazione del gene SOD1
(Continua)
-
Angioedema ereditario, efficace garadacimab
Positivi i risultati di fase III
(Continua)
-
Niemann-Pick, olipudasi alfa efficace
Primo trattamento per le manifestazioni non CNS legate alla malattia
(Continua)
-
Sindrome di Malan, le prime linee guida
Le indicazioni per la gestione della malattia ultrarara
(Continua)
-
Una terapia per la XLHED
Trattamento prenatale per la rara malattia congenita
(Continua)
-
Fibrosi cistica, anche la curcuma può aiutare
Terapia alternativa in combinazione con due farmaci
(Continua)
-
Fibrosi cistica, Kaftrio efficace
Nuovi dati dimostrano i benefici della combinazione
(Continua)
-
Progeria, primo farmaco per i bambini che ne soffrono
Parere positivo del Chmp, ora si attende l’autorizzazione
(Continua)
-
Duchenne, le cellule che riparano i muscoli
Nuova ipotesi di cura da ricercatori americani
(Continua)
-
SMA, la terapia genica migliora la vita dei bambini colpiti
I bambini hanno raggiunto o mantenuto misure importanti della funzione bulbare
(Continua)
-
Fibrosi cistica, la chiave è l’aumento della proteina CFTR
La strategia consente di migliorare la risposta ai farmaci
(Continua)
-
L’Intelligenza Artificiale contro le malattie rare
Strategia terapeutica personalizzata per i pazienti pediatrici
(Continua)
-
La terapia genica per la distrofia miotonica
Una strategia per correggere il difetto genetico
(Continua)
-
Nuovo bersaglio terapeutico per la sindrome di Rett
Individuato nuovo target per questa malattia del neurosviluppo
(Continua)
-
PFIC. La lotta di Eva Luna per la vita
Una speranza per la colestasi intraepatica familiare progressiva
(Continua)
-
Una cura per l’ipofosfatemia X-linked
Burosumab riduce il carico della malattia
(Continua)
-
Deficit di alfa1-antitripsina, come gestirlo
Fondamentali diagnosi precoce e disassuefazione dal fumo
(Continua)
Centri di eccellenza
Ginecologia & Ostetricia Immunologia & Allergologia Infettivologia Neurochirurgia Neurologia Oculistica Oncologia Ortopedia Traumatologia otorinolaringoiatria Pediatria Pneumologia Urologia & Nefrologia
Le informazioni di medicina e salute non sostituiscono
l'intervento del medico curante
Questa pagina è stata letta
184392 volte
Redazione TEL. 351.666.0811
Via Albanese Ruffo 48, 00178 Roma
Centro Medico Okmedicina.it Via Albanese Ruffo 40-46, 00178 Roma
Mail redazione
Copyright © 2000-2023 Okmedicina ONLUS Riproduzione riservata anche parziale
