Sezioni medicina
- Analisi cliniche
- Andrologia
- Balbuzie
- Cardiologia
- Chirurgia.it
- Dermatologia
- Diabete
- Ematologia
- Endocrinologia
- Farmacologia
- Flebologia
- Gastroenterologia
- Genetica
- Geriatria
- Ginecologia
- Gravidanza
- Handicap
- Malattie infettive
- Malattie renali
- Medicine naturali
- Neurologia
- Oculistica
- Odontoiatria
- Orecchie e gola
- Ortopedia
- Pediatria
- Psichiatria
- Psicologia
- Sclerosi
- Trapianti
- Tumori
- Urologia
- Viaggi
Niemann-Pick, olipudasi alfa efficace
Primo trattamento per le manifestazioni non CNS legate alla malattia
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato olipudasi alfa per il trattamento delle manifestazioni non legate al sistema nervoso centrale (non-CNS) del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD) in pazienti adulti e pediatrici. Olipudasi alfa è la prima terapia indicata specificatamente per il trattamento della ASMD ed è attualmente l'unico trattamento approvato per questa malattia.
Bill Sibold, Vicepresidente esecutivo, responsabile della divisione Specialty Care di Sanofi, commenta: "I team di Sanofi si sono dedicati a portare speranza ai pazienti affetti da ASMD e alle loro famiglie. Si tratta di una malattia devastante ed estremamente rara che colpisce sia bambini che adulti. L'approvazione di olipudasi alfa rappresenta il culmine del coraggioso lavoro svolto nella ricerca e sviluppo e del nostro costante impegno nei confronti di questa comunità storicamente ...
(Continua)
leggi la 2° pagina
NOTIZIE SPECIFICHE SU | olipudasi, sfingomielinasi, genetica,
Del 02/09/2022 11:30:00
Notizie correlate
-
Gemelli digitali e biologici per curare 5 malattie
Da utilizzare in test senza il ricorso alla sperimentazione animale
(Continua)
-
Prima terapia genica per la distrofia di Duchenne
Approvato un farmaco per il trattamento dei pazienti pediatrici
(Continua)
-
Il ruolo di una proteina nella sindrome SINO
KIDINS220 coinvolta nella forma di paralisi spastica ereditaria
(Continua)
-
Creati i primi embrioni umani sintetici
Partendo dalle staminali, senza ovuli e spermatozoi
(Continua)
-
Diventare genitori anche con la PKU
Opportuno seguire correttamente la terapia e pianificare la gravidanza
(Continua)
-
Nuovo farmaco per la Sindrome di Rett
Trofinetide allevia i sintomi dei pazienti con la malattia rara
(Continua)
-
Nuovo farmaco per la sclerosi laterale amiotrofica
La Fda approva tofersen negli Stati Uniti
(Continua)
-
Orkambi per la fibrosi cistica nei bambini
Parere positivo del Chmp per i pazienti fra 1 e 2 anni
(Continua)
-
Correzione genetica nella sindrome ICF
Nuove prospettive di cura per la malattia
(Continua)
-
Nuova cura possibile per la Sma
Scoperto nesso fra livelli di neuroinfiammazione e severità della malattia
(Continua)
-
Nuove scoperte sulla malattia di Kennedy
Analizzati i meccanismi di tossicità della malattia
(Continua)
-
Sma, risdiplam funziona
I risultati a 2 anni confermano i benefici del farmaco
(Continua)
-
Un cerotto di staminali per la spina bifida
Cura il difetto del feto nel grembo materno
(Continua)
-
Nanoparticelle per curare la fibrosi cistica
Sviluppato un editor genetico per correggere la mutazione
(Continua)
-
Angioedema ereditario, efficace garadacimab
Positivi i risultati di fase III
(Continua)
-
Niemann-Pick, olipudasi alfa efficace
Primo trattamento per le manifestazioni non CNS legate alla malattia
(Continua)
-
Sindrome di Malan, le prime linee guida
Le indicazioni per la gestione della malattia ultrarara
(Continua)
-
Una terapia per la XLHED
Trattamento prenatale per la rara malattia congenita
(Continua)
-
Fibrosi cistica, anche la curcuma può aiutare
Terapia alternativa in combinazione con due farmaci
(Continua)
Centro Malattie
Le informazioni di medicina e salute non sostituiscono
l'intervento del medico curante
Questa pagina è stata letta
244757 volte
Redazione TEL. 351.666.0811
Via Albanese Ruffo 48, 00178 Roma
Centro Medico Okmedicina.it Via Albanese Ruffo 40-46, 00178 Roma
Mail redazione
Copyright © 2000-2023 Okmedicina ONLUS Riproduzione riservata anche parziale
