Niemann-Pick, olipudasi alfa efficace

Positivi i risultati della terapia per il deficit da sfingomielinasi acida

Olipudasi alfa, ricombinante umano della sfingomielinasi acida, ha dimostrato risultati positivi in due diversi studi clinici che lo hanno valutato nel trattamento del deficit da sfingomielinasi acida (ASMD) in pazienti adulti e pediatrici. Olipudasi alfa è la prima e unica terapia
enzimatica sostitutiva per il trattamento di questa malattia, per la quale oggi non vi sono trattamenti approvati.
“Questi risultati significativi per olipudasi alfa rappresentano un grande passo avanti nel trattamento della malattia da ASMD verso la disponibilità di una potenziale terapia per i pazienti adulti e pediatrici che attualmente non hanno opzioni terapeutiche approvate per questa malattia devastante”, ha affermato John Reed, Responsabile della ricerca e sviluppo di Sanofi a livello globale. “Siamo in attesa di iniziare a confrontarci con le autorità regolatorie dei diversi Paesi per poter portare ...  (Continua) leggi la 2° pagina