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Niemann-Pick, olipudasi alfa efficace
Positivi i risultati della terapia per il deficit da sfingomielinasi acida
L'Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ha accettato di esaminare, con una procedura di valutazione accelerata, la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) di olipudasi alfa, la terapia enzimatica sostitutiva di Sanofi attualmente in valutazione come trattamento del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD). Storicamente conosciuta come malattia di Niemann-Pick (NPD) di tipo A e di tipo B, l’ASMD è una malattia rara da accumulo lisosomiale, progressiva e potenzialmente letale, per la quale attualmente non esiste alcun trattamento approvato. L’incidenza stimata dell’ASMD è di circa 2.000 pazienti negli Stati Uniti, in Europa (Paesi membri EU5) e in Giappone. Una volta approvato, olipudasi alfa sarebbe la prima e unica terapia per il trattamento dell'ASMD.
"Questo risultato ha richiesto decenni di lavoro e la nostra gratitudine va alla comunità ASMD che è stata al nostro fianco ...
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