Distrofia di Duchenne, efficace deflazacort

Nuovi dati ne dimostrano i benefici clinici

Il farmaco deflazacort ha dimostrato un beneficio clinicamente differenziato rispetto a prednisone/prednisolone nel trattamento dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne.
L'ha annunciato l'azienda PTC Therapeutics: i dati, pubblicati sulla rivista Muscle & Nerve, hanno confrontato l'efficacia e la sicurezza delle due opzioni terapeutiche nel braccio placebo dello studio ACT DMD. Come hanno rivelato i risultati, con deflazacort si registra un rallentamento nella progressione della malattia, che è stato misurato utilizzando gli endpoint della funzione fisica e il tempo di ritardo nella perdita della deambulazione.
I pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne trattati con deflazacort, infatti, alla settimana 48 hanno mostrato un declino significativamente inferiore rispetto al basale nel test del cammino in 6 minuti rispetto a quelli trattati con ...  (Continua) leggi la 2° pagina