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Nuova molecola per le distrofie rare

Risultati positivi contro le distrofie muscolari dei cingoli

Una piccola molecola individuata per il trattamento della fibrosi cistica potrebbe essere utile anche per le sarcoglicanopatie, malattie genetiche rare appartenenti al gruppo delle distrofie muscolari dei cingoli per le quali non è al momento disponibile alcuna terapia specifica.
Lo suggeriscono i risultati ottenuti in un nuovo modello animale della malattia dal gruppo di ricerca della Professoressa Dorianna Sandonà del Dipartimento di Scienze Biomediche dell'Università di Padova appena pubblicati sulla rivista scientifica Human Molecular Genetics.
«Una delle grosse difficoltà nello studio delle sarcoglicanopatie è la mancanza di modelli animali adatti, che tuttavia sono fondamentali per valutare l'effetto di potenziali nuovi farmaci - dice Dorianna Sandonà -. Una parte fondamentale di questo lavoro è stata proprio quella di sviluppare un nuovo modello di una di queste malattie, la ...  (Continua) leggi la 2° pagina

Keywords | Sarcoglicanopatia, cura, membrana,

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