Ceroidolipofuscinosi neuronale, le possibilità di cura

Riduzione del declino motorio e linguistico grazie a un enzima

Un enzima sostitutivo potrebbe rappresentare una svolta nella cura di una rara forma di demenza pediatrica progressiva, la ceroidolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (CLN2).
L’infusione intraventricolare di cerliponase alfa nei piccoli pazienti affetti dalla malattia ha infatti prodotto una riduzione del declino della funzione motoria e linguistica rispetto al campione di controllo.
Angela Schulz, principale autrice del lavoro pubblicato sul New England Journal of Medicine, commenta: «La tripeptidil peptidasi 1 umana (cerliponase alfa) ricombinante è un enzima sostitutivo che potrà permettere di trattare una rara patologia lisosomiale che causa demenza progressiva nei bambini».
I ricercatori dello University Medical Center Hamburg-Eppendord di Amburgo hanno esaminato l’effetto di cerliponase alfa ogni due settimane in 24 bambini con CLN2 di età compresa fra 3 e 16 anni. ...  (Continua) leggi la 2° pagina