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(2° pagina) (Torna alla 1° pagina..) Satelliti distrofiche, avendo lo stesso difetto genico, producono fibre che sono a loro volta soggette a degenerazione. Nelle Distrofie Muscolari, la degenerazione del muscolo scheletrico è cronica e i continui tentativi di riparo e rigenerazione da parte delle Cellule Satelliti comportano il loro esaurimento e la sostituzione del muscolo con tessuto connettivo e adiposo.
Tra le varie terapie proposte per la distrofia muscolare, sono stati sviluppati molti tentativi volti ad aumentare la rigenerazione muscolare per rendere i muscoli distrofici ipertrofici e quindi più forti e per contrastarne la progressiva degenerazione. Questo risultato si è tuttavia ottenuto a spese della proliferazione e del differenziamento delle Cellule Satelliti, la cui riserva è peraltro più ampia nel topo che nell’uomo: effetti positivi infatti si sono avuti nella cura delle distrofie muscolari murine, mentre i pochi trials clinici si sono rivelati privi di successo, proprio a causa del rapido consumo del pool di Cellule Satelliti.
Il gruppo guidato dalla Prof.ssa Graziella Messina del Dipartimento di Bioscienze dell’Università degli Studi di Milano ha appena pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature Communications uno studio finanziato dall’European Reserach Council (ERC Starting Grant) e durato 5 anni che ha del tutto scardinato la visione corrente nel campo delle distrofie muscolari.
“La comunità scientifica ha lavorato per anni per aumentare la rigenerazione del muscolo ma questa strada non ha dato buoni risultati: il muscolo distrofico è un tessuto strutturalmente fragile e forzarlo a rigenerare, e quindi a lavorare di più, lo porta, paradossalmente, a un’esacerbazione del fenotipo”, spiega la Prof.ssa Messina. Diversi studi, rimasti a lungo dimenticati, avevano nel frattempo evidenziato come le fibre muscolari che si contraggono lentamente (fibre lente) fossero quelle che degeneravano più tardi nei pazienti.
Da qui l’idea: riuscire a “rallentare” il muscolo distrofico, sia nella rigenerazione che nella contrazione. La soluzione è arrivata da una proteina, molto studiata dal gruppo della Prof.ssa Messina: si chiama Nfix, Nuclear Factor One e quando è assente nel muscolo scheletrico ne rallenta la rigenerazione, convertendo tutte le fibre muscolari a fibre a contrazione lenta.
In questi cinque anni lavorando con modelli murini distrofici e incrociandoli con il topo privo di Nfix i ricercatori hanno dimostrato che in assenza di questa proteina il muscolo distrofico è preservato dai diversi segni della patologia, con netto miglioramento dei parametri morfologici, riduzione della fibrosi e dell’infiammazione, recupero della funzionalità muscolare.
Questi risultati hanno introdotto nella comunità scientifica una prospettiva molto innovativa, ponendo le basi per una nuova strategia terapeutica per la cura delle Distrofie Muscolari.
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20/10/2017 Andrea Sperelli