Grazie a una terapia genica 9 bambini con un grave deficit di adesione leucocitaria di tipo I (LAD-I), una malattia rara che impedisce al sistema immunitario di difenderli dalle infezioni anche più banali, hanno visto ripristinata la funzione immunitaria in modo duraturo. Lo rivela uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine, in cui l'autore senior Donald Kohn riporta i risultati a due anni su nove pazienti di età compresa tra 5 mesi e 9 anni che hanno ricevuto la terapia presso tre centri clinici: il Mattel Children's Hospital della Ucla (Usa), il Great Ormond Street Hospital (Gosh) di Londra e l'Hospital Infantil Universitario Niño Jesús di Madrid.
Tutti e nove i bambini nello studio — un campione piccolo data la rarità della patologia — hanno risposto positivamente al trattamento e vivono senza sintomi della malattia. Le lesioni cutanee e le gengive gravemente infiammate, ...
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