Grazie alla terapia genica quattro bambini (1-3 anni) non vedenti dalla nascita a causa di una malattia genetica rara (una grave distrofia retinica) hanno ottenuto miglioramenti della vista.
I risultati del nuovo trattamento, riportati su The Lancet, dimostrano che la terapia genica in età precoce può migliorare notevolmente la vista dei bambini con questa patologia.
Il trattamento (il primo per questo tipo di distrofia retinica) è stato sviluppato da esperti dall'Institute of Ophthalmology della University College di Londra e dal Moorfields Eye Hospital, con il supporto della biotech MeiraGTx (ha supportato la produzione, lo stoccaggio, il controllo della qualità e ha rilasciato e fornito la cura).
I bambini coinvolti nello studio (non randomizzato, a braccio singolo) soffrivano di una rara malattia genetica che dipende da anomalie del gene AIPL1. Si tratta di una distrofia ...
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