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ADA-SCID, approvato Strimvelis per i bimbi in bolla

Nuova terapia genica salvavita per questa rara malattia

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La Commissione Europea ha approvato Strimvelis per il trattamento di una rarissima malattia genetica chiamata ADA-SCID (immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi).
I bambini nati con l’ADA-SCID hanno un sistema immunitario fortemente compromesso che non è in grado di combattere le infezioni più comuni.
Strimvelis è la prima terapia genica curativa per i bambini a ricevere l’approvazione regolatoria nel mondo ed è indicata per il trattamento di pazienti con ADA-SCID per i quali non è disponibile un donatore compatibile in base al sistema HLA (human leukocyte antigen) per il trapianto di cellule staminali.
In Europa si stima che l’ADA-SCID colpisca ogni anno 15 bambini e, grazie all’approvazione ottenuta, tutti i malati per i quali è indicato il trattamento potranno ricevere la terapia genica presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano.
Martin Andrews, ...  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

Keywords | terapia, genica, adenosin-chinasi,

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