Glybera, primo farmaco di terapia genica

Medicinale indicato per trattare una malattia genetica che colpisce il pancreas

È arrivata l'era dei farmaci di terapia genica. Il capostipite di questo tipo di medicinali è Glybera, un farmaco prodotto dalla casa farmaceutica olandese UniQure che ha appena ricevuto l'approvazione della Commissione Europea. Il farmaco entrerà in commercio nella seconda metà del 2013.
Glybera è indicato per il trattamento dei pazienti affetti da deficit ereditario di lipoproteina lipasi, un enzima che concorre all'eliminazione dei trigliceridi nel sangue. La carenza porta a un'infiammazione acuta del pancreas. Ciò obbliga i pazienti a seguire una rigidissima dieta mirata a una quasi totale eliminazione dei grassi e che pertanto risulta quasi impossibile da rispettare. Per questo i pazienti accusano spesso dolori addominali e ripetuti attacchi di pancreatite che costringono all'ospedalizzazione. La malattia colpisce circa 4.000 persone in tutto il mondo.
La terapia basata su Glybera apre opportunità terapeutiche assolutamente inimmaginabili fino a poco tempo fa per oltre 3000 patologie a componente genetica. Nello specifico, Glybera usa un virus inattivato come veicolo per far arrivare i geni alle cellule dei muscoli. Una volta raggiunto il nucleo, il gene sostitutivo inizia ad aiutare le unità biologiche a produrre l’enzima mancante.
"Grazie all'approvazione del Glybera, i pazienti affetti da LPLD possono, per la prima volta, contare su un trattamento medico per questa patologia, tanto grave quanto complessa", ha affermato il professor John Kastelein del Dipartimento di Medicina Vascolare presso l'Academic Medical Center dell'Università di Amsterdam, nei Paesi Bassi.
"Il deficit della lipoproteina lipasi provoca attacchi ricorrenti di pancreatite acuta, e in molti pazienti determina l'insorgenza precoce di diabete e di complicanze cardiovascolari. Questa terapia inciderà notevolmente e in maniera positiva sulla vita di questi pazienti, che fino ad oggi potevano solo attenersi ad una dieta rigorosa per limitare la quantità di grassi ingerita. Contribuendo a normalizzare il metabolismo dei globuli di grasso, Glybera impedisce l'infiammazione del pancreas ed evita quindi il dolore, le patologie correlate e, se somministrato abbastanza precocemente, anche le co-morbilità associate".
“Siamo di fronte a una svolta di grande importanza per l’innovazione farmaceutica”. Commenta così Alessandro Sidoli, presidente di Assobiotec, la raccomandazione dell’EMA per l’approvazione di Glybera. “L’impiego del farmaco basato sulla terapia genica – sostiene Sidoli - potrà concretamente aiutare i pazienti affetti da deficit di lipoproteina lipasi, una condizione molto rara in cui i pazienti sono privi di un enzima essenziale che elimina i grassi nell’ultima fase della digestione”.
“Credo sia doveroso mettere in evidenza – continua il presidente di Assobiotec – il ruolo cruciale giocato dalla nostra AIFA nell’approvazione di questa terapia genica. Fondamentale infatti, nel portare all’approvazione della terapia genica da parte di EMA, è stata l’analisi dei dati elaborata dall’Ufficio di Assessment Europeo dell’AIFA, che ha portato l’Agenzia europea a concedere l’autorizzazione all’immissione in commercio, in ‘circostanze eccezionali’, avendo determinato che in una popolazione di pazienti ristretta, quelli con gravi o ricorrenti episodi di pancreatite, i benefici erano superiori ai rischi”.
http://www.italiasalute.it/Farmacologia.asp

Andrea Piccoli
02/11/2012