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Distrofia di Duchenne, scoperto inibitore della Distrofina

Un microRNA potrebbe portare un miglioramento delle terapie geniche

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Si chiama miR-31, il microRNA identificato dal team di Irene Bozzoni, del dipartimento di Biologia e Biotecnologie dell’Università Sapienza di Roma, che potrebbe rivelarsi un nuovo alleato negli approcci terapeutici contro la distrofia muscolare di Duchenne, grave patologia genetica che colpisce un bambino su 3.500 ed è causata da una mutazione nel cromosoma X che determina la mancata produzione di una proteina, la distrofina. La mancanza di distrofina comporta una progressiva, e al momento inarrestabile, morte delle fibre muscolari.
Lo studio “miR-31 modulates dystrophin expression: new implications for Duchenne muscular dystrophy therapy”, pubblicato il 7 gennaio 2011 su EMBO Reports, è stato condotto su cellule muscolari murine e umane con il sostegno di Parent Project Onlus e Telethon.
Il team della Sapienza, comparando le biopsie di soggetti sani e soggetti affetti da ...  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

Keywords | distrofia, duchenne, microRNA,

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