Un farmaco per la cura della cistinosi

Cystaran per il trattamento dei depositi di cristalli di cistina nella cornea

Entrerà a breve in commercio il nuovo farmaco Cystaran per la cura della cistinosi, patologia caratterizzata dall'accumulo di cistina nelle cellule. Uno degli effetti più pericolosi è il deposito di cristalli di cistina nella cornea, che causa pesanti disturbi visivi.
Si tratta di una terapia sviluppata in associazione con il NIH (National Institutes of Health) e in collaborazione con la Cystinosis Foundation, CystinosisResearch Foundation e CystinosisResearch Network. La FDA, che aveva già valorizzato il prodotto riconoscendogli lo status di “farmaco orfano”, ha approvato il Cystaran lo scorso ottobre.
“Il lancio del Cystaran rappresenta una notevole pietra miliare per il Gruppo italiano Sigma-Tau e dà ulteriore prova della nostra consolidata capacità di sviluppare e rendere disponibili terapie nuove per i pazienti affetti da diverse malattie rare - ha commentato Dave Lemus, ...  (Continua) leggi la 2° pagina