In sperimentazione nuovo farmaco contro la fibrosi cistica

La sostanza sembra migliorare la funzionalità polmonare

Si aprono nuove prospettive terapeutiche per la fibrosi cistica. Alcuni ricercatori americani dell'Università dell'Alabama hanno dato il via a una sperimentazione su 39 pazienti con una sostanza che pare riesca a migliorare la funzionalità polmonare dei pazienti.
La fibrosi cistica è legata a un'anomalia della proteina CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), che regola gli scambi idroelettrolitici. La proteina malfunzionante determina un trasporto dei sali non corretto e secrezioni particolari, con un sudore ricco di sodio e cloro e un muco molto denso e vischioso che ostruisce i canali in cui viene trasportato.
Il nuovo farmaco, per ora denominato VX-770, agisce sulla proteina CFTR; è stato somministrato ai volontari per un periodo di 28 giorni, mostrando innanzitutto il suo livello di sicurezza e tollerabilità. Il farmaco tuttavia sembra migliorare la ... (Continua) leggi la 2° pagina

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