Vincere la distrofia di Duchenne

Duchenne battuta con un Rna antisenso

Una prima vittoria è stata ottenuta contro la distrofia di Duchenne, una malattia genetica che causa il progressivo indebolimento dei muscoli e che porta alla morte intorno ai 20 anni. A Londra presso il centro Dubowitz dello University College London (Ucl), Francesco Muntoni ha sperimentato con risultati positivi una molecola di Rna antisenso che è stata in grado di ripristinare in parte la produzione della proteina distrofina.
La sperimentazione ha cercato di migliorare la funzionalità muscolare di 19 bambini tra i 5 ed i 15 anni di età colpiti dalla distrofia di Duchenne, malattia genetica che causa fin dai primi anni di vita un progressivo deterioramento muscolare. Di questi sette hanno avuto una significativa risposta e sei sono sottoposti ad un regime ad alte dosi, mostrando che è possibile ripristinare la produzione della distrofina fino al 18% rispetto al livello ... (Continua) leggi la 2° pagina

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