Messa a punto presso l’HSR-TIGET una nuova strategia terapeutica per la Leucodistrofia Metacromatica.
Sconfiggere la Leucodistrofia Metacromatica è una scommessa che i ricercatori dell’HSR-TIGET (Istituto Scientifico San Raffaele – Telethon Institute of Gene Therapy) si sono impegnati a vincere. Sono infatti anni che presso il prestigioso istituto di ricerca si studia il modo di intervenire su questa malattia genetica in modo risolutivo. Il primo successo risale a tre anni fa quando la dimostrazione che la terapia genica funzionava almeno in parte nel modello animale fu pubblicata su Nature Medicine. Oggi si compie un ulteriore passo avanti, e la pubblicazione sulla rivista Journal of Clinical Investigation* dei nuovi risultati è un riconoscimento importante per i ricercatori coinvolti, Luigi Naldini e i suoi collaboratori.
La Leucodistrofia Metacromatica è una malattia ...












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