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Nuove terapie per le distrofie muscolari

Un trattamento per le distrofie di Duchenne e Becker

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Le distrofie muscolari di Duchenne e Becker potrebbero essere oggetto di un nuovo trattamento. Givinostat, farmaco già sperimentato per la Duchenne, è in fase di sperimentazione per la distrofia muscolare di Becker, associata alla carenza di una proteina che produce degenerazione muscolare.
Giacomo Comi, professore associato di Neurologia presso la Fondazione Irccs Ca’ Granda ospedale maggiore Policlinico di Milano, spiega: "Sulla base delle evidenze ottenute per la distrofia muscolare di Duchenne abbiamo avviato uno studio di fase 2 sulla variante Becker sempre con lo stesso farmaco, il givinostat, per il quale è già noto il profilo di sicurezza. Si tratta di una sperimentazione farmacologica randomizzata che confronta un gruppo di controllo, trattato con placebo, e un gruppo trattato con il farmaco. Lo studio riguarda 50 pazienti maschi di età variabile, tra i 18 e i 65 anni".
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Keywords | distrofia, Duchenne, Becker,

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