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Atassia di Friedreich, identificato nuovo target terapeutico

Ricercatori italiani scoprono una via per aggredire la malattia

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I pazienti affetti da atassia di Friedreich possono sperare grazie a una nuova ricerca pubblicata su Cell Reports da scienziati italiani. Il lavoro, frutto della collaborazione tra ricercatori della Fratagene Therapeutics guidati da Alessandra Rufini e colleghi dell'Università di Roma Tor Vergata, ha identificato un nuovo target terapeutico rilevante per l'atassia di Friedreich (AF).
La AF è una malattia rara neurodegenerativa su base genetica che colpisce bambini e giovani adulti portandoli progressivamente alla disabilità, causata dalla carenza di frataxina. Solo negli Stati Uniti, Canada ed Europa sono oltre 15 mila i pazienti affetti da AF, soprattutto bambini e giovani adulti, per i quali al momento non esiste una terapia approvata.
«La scoperta di un nuovo target terapeutico per l'atassia di Friedreich - spiega la dott.ssa Rufini, direttore scientifico di Fratagene Therapeutics ...  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

Keywords | atassia, Friedreich, target,

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